你现在的位置: 江阴门户网站 > 时事 > 罕见疾病治疗药品其中数据或受制度保护

罕见疾病治疗药品其中数据或受制度保护

信息来源:江阴门户网站  时间:2019-10-17 14:23:05  浏览次数:2280

[编者按]自2000年以来,国家先后发布了四个版本的医疗保险药品目录。医疗保险药品范围不断扩大,水平逐步提高。例如,2017年,国家医疗保险药品清单将进行调整,将血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩性侧索硬化等罕见疾病的治疗药物纳入清单,价格将大幅降低。

这篇文章发表在义谷。它已被数亿欧洲卫生专业人士编辑以供参考。

最近,国家健康保险局对NPC代表的建议作出了大量回应。

针对部分代表提出的保护罕见病患者权益的建议,国家医保局在回复中表示,自基本医疗保险制度建立以来,国家医保部门一直高度重视医疗保险和罕见病救助的相关工作。自2000年以来,国家先后发布了四个版本的医疗保险药品目录。医疗保险药品范围不断扩大,水平逐步提高。例如,2017年,国家医疗保险药品清单将包括血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩性侧索硬化等罕见疾病的治疗药物。在列表范围内,用于多发性硬化的重组人干扰素β-1B和用于血友病的重组人凝血因子viia将通过协商进入列表范围,同时价格将大大降低。

今年8月,2019年版国家健康保险目录发布。目录发布前,一直强调优先考虑国家基本药物、治疗癌症和罕见疾病等主要疾病的药物、慢性病药物、儿童药物和紧急救援药物。在新版健康保险目录中,包括治疗罕见疾病的药物,如治疗原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液。同时,128种药物被纳入专家评估后谈判的药物范围。下一步,国家健康保险局将与相关企业进行谈判,并在价格列入清单之前适当下调价格,清单中还包括治疗肺动脉高压和多发性硬化症等罕见疾病的药物。

就治疗水平而言,职工医疗保险和城乡居民医疗保险范围内的住院费用和缴费比例目前分别达到80%和70%以上,统筹基金最高缴费限额分别达到当地职工平均年薪和人均可支配收入的6倍左右。此外,大病保险已覆盖城乡居民医疗保险参保人口,保险范围内的缴费比例约为50%。2019年,大病保险免赔额将降低到上一年人均可支配收入的50%,政策范围内医疗费用比例将提高到60%,对贫困人口实行优惠支付政策。

在医疗援助方面,向包括罕见疾病患者在内的贫困人群提供财政援助,以参加基本医疗保险,并在个人和家庭参加保险后无力负担的政策范围内对医疗费用给予补贴。原则上,低收入目标、贫困人口、农村备案立管贫困人口等救助对象的住院费用在年度救助限额政策范围内所占比例约为70%。

在政策方面,原中国食品药品监督管理局分别于2015年、2016年和2017年发布了《关于药品注册审批若干政策的公告》(2015年第230号)和《关于鼓励药品创新实施优先审批的意见》(2017年[市第126号),提出了一系列鼓励罕见病药品注册申请的措施,明确对罕见病药品注册申请实施优先审批。2018年,国家药品监督管理局会同国家卫生委员会发布《关于优化药品注册审批程序的公告》(2018年第23号),进一步优化药品注册审批程序。

同时,针对临床上对境外罕见疾病新药的迫切需求,2018年国家药品监督管理局会同国家卫生委员会发布了《关于审查和批准境外临床紧急新药有关事项的公告》(2018年第79号),建立了境外罕见疾病药物等临床紧急新药的特殊审查和批准渠道,可直接批准境外临床试验数据上报。同时,在加强与申请人沟通的基础上,国家药品监督管理局将在3个月内完成对特殊渠道上市的罕见疾病治疗药物的技术审查。

2018年11月,药品监督管理局与国家卫生安全委员会共同选择并公布了第一批“临床上迫切需要海外上市的新药清单”,共48个品种,其中包括20种罕见疾病治疗药物。2019年5月,第二批《临床实践中继续在国外上市的新药清单》发布,共有26个品种,其中包括17种罕见疾病药物。

值得一提的是,今年2月,财政部等部门联合发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》。从2019年3月开始,稀有疾病药物的进口增值税将下调3%。增值税一般纳税人生产、销售、批发和零售罕见病药品,可以选择按简单方法和3%的税率缴纳增值税。

国家健康保险局透露,下一步,将通过严格的专家评估,考虑被保险人的用药需求和健康保险融资能力,逐步将疗效确切的罕见疾病药物和负担得起的健康保险基金纳入健康保险支付范围。与此同时,将会同有关部门,研究稀有疾病保护的创新模式,逐步提高稀有疾病患者的保护水平。

此外,国家食品药品监督管理局目前正在研究一个数据保护期系统,用于以前申请创新药物、罕见疾病治疗药物和其他药物注册的申请人提交的自行获得和未披露的测试数据和其他数据。

根据《2019年中国罕见疾病药品可及性报告》,在目前中国市场上有罕见疾病适应症的55种药品中,有29种药品被列入国家健康保险目录,涉及18种罕见疾病。在这29种药物中,有9种属于国家医疗保险目录中的甲类补偿,用于治疗11种罕见疾病适应症。病人不需要为他们的使用付费。这也表明稀有疾病药物正朝着好的方向发展,更多稀有疾病药物有望进入下一步谈判的药物目录范围。